AAV gene therapy for homozygous familial hypercholesterolemia: a phase 1 trial

医学 家族性高胆固醇血症 不利影响 遗传增强 内科学 低密度脂蛋白受体 脂蛋白 肝酶 内分泌学 胆固醇 胃肠病学 治疗效果 腺相关病毒 重组DNA 病毒 载脂蛋白B 受体 临床研究阶段 免疫学 甲基强的松龙 药理学 脂蛋白(a) 载脂蛋白E 临床终点 临床试验 肝病 疾病 酶替代疗法
作者
T Zheng,Ge Gao,C B Xu,R F Li,Jinrui Shao,Xiaoke Wang,Xiu Han,Juanli Li,P N Liu,Ying Xiong,Lailing Song,Yi-Xiang Wang,Shengmei Wen,Xiaozhen Zhuo,Gang Wang,Lixin Jiang,Guang Qu,T Chen,Jianqing She,Yongbai Luo
出处
期刊:Nature Medicine [Nature Portfolio]
卷期号:32 (6): 2137-2146
标识
DOI:10.1038/s41591-026-04441-3
最长约 10秒,即可获得该文献文件

科研通智能强力驱动
Strongly Powered by AbleSci AI
科研通是完全免费的文献互助平台,具备全网最快的应助速度,最高的求助完成率。 对每一个文献求助,科研通都将尽心尽力,给求助人一个满意的交代。
实时播报
Wzebrafish完成签到 ,获得积分10
刚刚
hyw完成签到,获得积分10
刚刚
闾阎grit1完成签到,获得积分10
1秒前
solution发布了新的文献求助10
1秒前
Sadie发布了新的文献求助10
1秒前
llk发布了新的文献求助10
2秒前
ASA完成签到,获得积分10
3秒前
3秒前
胡萝卜z完成签到 ,获得积分10
3秒前
画风湖湘卷完成签到,获得积分10
3秒前
彭于晏的应助被悲凉的雪萍采纳,获得10
4秒前
yuyuyuyyu发布了新的文献求助10
4秒前
DDD完成签到 ,获得积分10
5秒前
LLLi完成签到,获得积分10
7秒前
LiMwan完成签到,获得积分10
7秒前
cc完成签到,获得积分10
7秒前
orixero的应助被凶狠的海云采纳,获得10
7秒前
mimi完成签到,获得积分10
8秒前
迅速代丝完成签到,获得积分10
8秒前
8秒前
9秒前
huhuiya完成签到 ,获得积分10
9秒前
Crocus完成签到,获得积分10
10秒前
10秒前
11秒前
隐形曼青的应助被MXL采纳,获得10
12秒前
沐葭完成签到 ,获得积分10
12秒前
null的应助被juice采纳,获得10
13秒前
13秒前
li发布了新的文献求助10
13秒前
柒八染发布了新的文献求助10
14秒前
小四发布了新的文献求助10
14秒前
14秒前
14秒前
15秒前
mimi发布了新的文献求助10
15秒前
多情的奄完成签到,获得积分10
15秒前
wanci的应助被好好吃饭采纳,获得10
15秒前
香蕉觅云的应助被wgm采纳,获得10
15秒前
16秒前
高分求助中
(应助此贴封号)【重要!!请各用户(尤其是新用户)详细阅读】【科研通的精品贴汇总】 10000
拉伸高分子熔体中缠结行为的模拟和小角中子散射研究 1080
Encyclopedia of Modern Artificial Intelligence 1000
Особенности технологий и методов информационно-психологических войн СССР с Великобританией и США в период 1939-1953 гг 1000
Analyses de reconnaissances de dettes passées devant les échevins d'Ypres (1249-1291) 600
Cellulose and Cellulose Derivatives: Synthesis, Modification and Applications 600
Experimentelle und numerische Modellierung des dynamischen Trag- und Verformungsverhaltens von hochflexiblen Schutzsystemen gegen Steinschlag 500
热门求助领域 (近24小时)
化学 材料科学 医学 生物 纳米技术 计算机科学 工程类 有机化学 化学工程 生物化学 物理 复合材料 内科学 催化作用 光电子学 人工智能 细胞生物学 无机化学 物理化学 数学
热门帖子
关注 科研通微信公众号,转发送积分 8147978
求助须知:如何正确求助?哪些是违规求助? 9545862
关于积分的说明 21671635
捐赠科研通 7734945
什么是DOI,文献DOI怎么找? 3423722
关于科研通互助平台的介绍 2548661
邀请新用户注册赠送积分活动 2466673