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Genetic Medicine for Danon Disease
疾病
医学
内科学
作者
Elizabeth M. McNally,
Melissa J. Spencer
出处
期刊：
The New England Journal of Medicine
[Massachusetts Medical Society]
日期：2025-03-05
卷期号：392 (10): 1028-1032
链接
nih.gov
doi.org
标识
DOI：10.1056/nejme2415793
摘要
In this editorial, the authors describe the foundations of a study of gene therapy to treat children and young adults with Danon disease.
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