原发性高草酸尿
草酸盐
医学
肌酐
临床终点
肾功能
泌尿系统
不利影响
内科学
胃肠病学
儿科
泌尿科
外科
随机对照试验
化学
肾
有机化学
作者
David J. Sas,Daniella Magen,Wesley Hayes,Hadas Shasha‐Lavsky,Mini Michael,Indra Schulte,Anne‐Laure Sellier‐Leclerc,Jiandong Lu,Ali Seddighzadeh,Bahru Habtemariam,Tracy L. McGregor,Kenji P. Fujita,Yaacov Frishberg,Justine Bacchetta,Véronique Baudouin,Rachel Becker‐Cohen,Shimrit Tzvi Behr,Efrat Ben‐Shalom,Maria Berdaguer,Detlef Böckenhauer
标识
DOI：10.1016/j.gim.2021.10.024
摘要
Lumasiran showed rapid, sustained reduction in spot UOx:Cr and plasma oxalate and acceptable safety in patients aged <6 years with PH1, establishing RNA interference therapies as safe, effective treatment options for infants and young children.
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