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Developing splice-switching oligonucleotides for urea cycle disorder using an integrated diagnostic and therapeutic platform

寡核苷酸 剪接 尿素循环 尿素 计算生物学 化学 生物 生物化学 DNA 基因 氨基酸 精氨酸
作者
Jin Rong Ow,Eri Imagawa,Feng Chen,Wei Yuan Cher,S. H. Chan,Rajasekhar Reddy Gurrampati,Venkataramanan Ramadass,Mun Fai Loke,Tommaso Tabaglio,Hikaru Nishida,Toshiki Tsunogai,Masahide Yazaki,Gaik Siew Ch'ng,Manikandan Lakshmanan,Su Seong Lee,Jackie Y. Ying,Ernesto Guccione,Kimihiko Oishi,Keng Boon Wee
出处
期刊：Journal of Hepatology [Elsevier BV]
日期：2025-02-18 卷期号：83 (2): 411-425 被引量：3
链接
nih.govdoi.org
标识
DOI：10.1016/j.jhep.2025.02.007
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