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Symptomatic treatments for amyotrophic lateral sclerosis/motor neuron disease

利鲁唑 医学 系统回顾 肌萎缩侧索硬化 随机对照试验 科克伦图书馆 安慰剂 加巴喷丁 物理疗法 内科学 梅德林 疾病 病理 替代医学 法学 政治学
作者
Louisa Ng,Fary Khan,Carolyn Young,Mary P. Galea
出处
期刊:The Cochrane library [Elsevier]
卷期号:2017 (1): CD011776-CD011776 被引量:96
标识
DOI:10.1002/14651858.cd011776.pub2
摘要

This overview has highlighted the lack of robust evidence in Cochrane Systematic Reviews on interventions to manage symptoms resulting from MND. It is important to recognise that clinical trials may fail to demonstrate efficacy of an intervention for reasons other than a true lack of efficacy, for example because of insufficient statistical power, the wrong choice of dose, insensitive outcome measures or inappropriate participant eligibility. The trials were mostly too small to reliably assess adverse effects of the treatments. The nature of MND makes it difficult to research clinically accepted or recommended practice, regardless of the level of evidence supporting the practice. It would not be ethical, for example, to design a placebo-controlled trial for treatment of pain in MND or to withhold multidisciplinary care where such care is available. It is therefore highly unlikely that there will ever be classically designed placebo-controlled RCTs in these areas.We need more research with appropriate study designs, robust methodology, and of sufficient duration to address the changing needs-of people with MND and their caregivers-associated with MND disease progression and mortality. There is a significant gap in studies assessing the effectiveness of interventions for symptoms relating to MND, such as pseudobulbar emotional lability and cognitive and behavioural difficulties. Future studies should use appropriate outcome measures that are reliable, have internal and external validity, and are sensitive to change in what is being measured (such as quality of life).
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