Base editing of haematopoietic stem cells rescues sickle cell disease in mice

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作者
Gregory A. Newby,Jonathan Yen,Kaitly J. Woodard,Thiyagaraj Mayuranathan,Cícera R. Lazzarotto,Yichao Li,Heather Sheppard,Shaina N. Porter,Yu Yao,Kalin Mayberry,Kelcee A. Everette,Yoonjeong Jang,Christopher J. Podracky,Elizabeth Thaman,Christophe Lechauve,Akshay Sharma,Jordana M. Henderson,Michelle F. Richter,Kevin T. Zhao,Shannon M. Miller
出处
期刊:Nature [Nature Portfolio]
卷期号:595 (7866): 295-302 被引量:372
标识
DOI:10.1038/s41586-021-03609-w
摘要

Sickle cell disease (SCD) is caused by a mutation in the β-globin gene HBB
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