Delivery materials for siRNA therapeutics

RNA干扰 小干扰RNA 纳米技术 基因传递 材料科学 基因沉默 核糖核酸 遗传增强 化学 基因 生物化学
作者
Rosemary Kanasty,J. Robert Dorkin,Arturo J. Vegas,Daniel G. Anderson
出处
期刊:Nature Materials [Springer Nature]
卷期号:12 (11): 967-977 被引量:1487
标识
DOI:10.1038/nmat3765
摘要

RNA interference (RNAi) has broad potential as a therapeutic to reversibly silence any gene. To achieve the clinical potential of RNAi, delivery materials are required to transport short interfering RNA (siRNA) to the site of action in the cells of target tissues. This Review provides an introduction to the biological challenges that siRNA delivery materials aim to overcome, as well as a discussion of the way that the most effective and clinically advanced classes of siRNA delivery systems, including lipid nanoparticles and siRNA conjugates, are designed to surmount these challenges. The systems that we discuss are diverse in their approaches to the delivery problem, and provide valuable insight to guide the design of future siRNA delivery materials.
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