Phase 1/2 Trial Evaluating AOC 1044 in Healthy Volunteers and Participants with DMD Mutations Amenable to Exon 44 Skipping (DMD44): EXPLORE44 Trial Design (P4-8.007)

外显子跳跃 医学 外显子 临床试验 内科学 遗传学 生物 基因 选择性拼接
作者
Mark Stahl,Elizabeth J. Ackermann,Yiming Zhu,Yvonne Tami,Steven G. Hughes,Chamindra Laverty,Craig M. McDonald
出处
期刊:Neurology [Lippincott Williams & Wilkins]
卷期号:102 (17_supplement_1) 被引量:2
标识
DOI:10.1212/wnl.0000000000204511
摘要

To evaluate the safety and tolerability of single and multiple ascending doses of AOC 1044 in healthy volunteers and participants with DMD44

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