外显子跳跃
医学
外显子
临床试验
内科学
遗传学
生物
基因
选择性拼接
作者
Mark Stahl,Elizabeth J. Ackermann,Yiming Zhu,Yvonne Tami,Steven G. Hughes,Chamindra Laverty,Craig M. McDonald
出处
期刊:Neurology
[Lippincott Williams & Wilkins]
日期:2024-04-09
卷期号:102 (17_supplement_1)
被引量:2
标识
DOI:10.1212/wnl.0000000000204511
摘要
To evaluate the safety and tolerability of single and multiple ascending doses of AOC 1044 in healthy volunteers and participants with DMD44
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