Sirolimus combined with prednisone in the treatment of Kaposiform hemangioendothelioma complicated by Kasabach-Merritt phenomenon: a preliminary study

摘要： 【摘要】 目的 初步探讨西罗莫司联合泼尼松治疗卡波西样血管内皮瘤（KHE）伴Kasabach-Merritt现象（KMP）的临床价值。方法 回顾性分析2011年1月至2018年1月于四川大学华西医院小儿外科接受西罗莫司联合泼尼松治疗的36例KHE伴KMP患儿的一般临床资料、治疗效果以及不良反应发生情况。结果 36例KHE伴KMP患儿中，男女比例为1∶0.8；平均年龄15个月（4.0 ~ 60.0个月）；平均发病年龄6.3个月（0.8 ~ 48.0个月）；混合型KHE 32例（88.9%），深部型KHE 4例（11.1%）；瘤体大小为2.5 cm × 4.0 cm ~ 20.0 cm × 24.0 cm。在联合治疗中，泼尼松平均用药时间为6.4周（范围5.0 ~ 9.0周），西罗莫司平均用药时间为19.3个月（范围13.0 ~ 27.0个月）。联合治疗1 ~ 5周，36例KHE伴KMP患者的血小板和纤维蛋白原逐渐恢复正常。在短期使用泼尼松联合长期使用西罗莫司治疗6、12个月后，疾病严重性平均评分由治疗前4.0分分别下降到2.4分、1.6分。在治疗12个月后，32例患者瘤体达到大部分消退的标准，3例达到部分消退的标准，1例无变化。治疗期间，常见的不良反应为胃肠道不适和口腔溃疡，无患儿因为严重不良反应而中止治疗，也未发生药物毒性相关性死亡。结论 西罗莫司联合泼尼松治疗KHE伴KMP安全有效。