Phase 1 Trials of PNPLA3 siRNA in I148M Homozygous Patients with MAFLD

脂肪肝 等位基因 肝细胞 医学 基因 疾病 生物 内科学 遗传学 体外
作者
Elisa Fabbrini,Brian Rady,Anastasiya Koshkina,Jae Yoon Jeon,Vivaswath S. Ayyar,Cynthia Gargano,Nicholas A. DiProspero,Susan Wendel,Julia Hegge,Holly Hamilton,Zhiming Ding,Maria Afrazi,Anthony L. Nicholas,Tao Pei,Masayoshi Nakano,Shohei Ouchi,Yuki Saito,Aimi Yamashita,Ryo Tamamura,Hernan Salazar
出处
期刊:The New England Journal of Medicine [Massachusetts Medical Society]
卷期号:391 (5): 475-476 被引量:65
标识
DOI:10.1056/nejmc2402341
摘要

Homozygosity for the PNPLA3 risk allele is linked to liver fat accumulation. In phase 1 trials, JNJ-75220795, a hepatocyte-targeted GalNAc-conjugated PNPLA3 siRNA, reduced liver fat in PNPLA3 I148M homozygous patients with metabolic dysfunction–associated fatty liver disease.
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