Optimized in vivo base editing restores auditory function in a DFNA15 mouse model

基因组编辑 突变体 Cas9 清脆的 基因 遗传学 生物 等位基因 突变 计算生物学 遗传增强 功能（生物学） 体内 遗传筛选 基础（拓扑） 听力损失 突变 抄写（语言学） 转录因子 生物信息学 动物模型 遗传病 基因检测 细胞生物学 计算机科学 损失函数 基因靶向 医学 碱基对 遗传模型 内耳 过程（计算）