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Split AAV8 Mediated ABCA4 Expression for Gene Therapy of Mouse Stargardt Disease (STGD1)
ABCA4型
斯塔加德特病
遗传增强
生物
基因
英特因
癌症研究
遗传学
表型
核糖核酸
RNA剪接
作者
Ruiting Li,
Qiuping Jing,
Kaiqin She,
Qingnan Wang,
Xiu Jin,
Qinyu Zhao,
Jing Su,
Li Song,
Jiamei Fu,
Xiaoyi Wu,
Xu Qiuxia,
Fang Lü,
Yuquan Wei,
Yang Yang
出处
期刊：
Human Gene Therapy
[Mary Ann Liebert, Inc.]
日期：2023-05-25
卷期号：34 (13-14): 616-628
被引量：17
链接
nih.gov
doi.org
标识
DOI：10.1089/hum.2023.017
摘要
GC/eye. These results support the optimized dual AAV8-ABCA4 approach in future clinical translation for treatment of Stargardt disease.
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