A phase I study assessing the safety and tolerability of SPL84, an inhaled antisense oligonucleotide for treatment of cystic fibrosis patients with the 3849 +10kb C->T

囊性纤维化 耐受性 医学 寡核苷酸 药理学 内科学 DNA 不利影响 遗传学 生物
作者
Yoseph Caraco,Maor Wanounou,Simcha Blotnick,Lital Friedman,Asaf Cohen,Gili Hart,Eitan Kerem
出处
期刊:Journal of Cystic Fibrosis [Elsevier BV]
标识
DOI:10.1016/j.jcf.2024.10.004
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