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 Antisense oligonucleotide–mediated MSH3 suppression reduces somatic CAG repeat expansion in Huntington’s disease iPSC–derived striatal neurons 反义寡核苷酸介导的MSH3抑制减少亨廷顿病iPSC衍生纹状体神经元体细胞CAG重复扩增
相关领域
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亨廷顿蛋白
生物
亨廷顿蛋白
诱导多能干细胞
亨廷顿病
基因敲除
体细胞
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期刊：Science Translational Medicine 作者：Emma L. Bunting; Jasmine Donaldson; Sarah A. Cumming; Jessica Olive; Elizabeth L Broom; et al 出版日期：2025-02-12 |
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