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 N-of-1 investigational study of a novel antisense oligonucleotide drug in CHCHD10-related ALS shows early signs of efficacy 相关领域
医学
药品
疾病
癌症研究
药理学
寡核苷酸
临床试验
药物发现
效力
肌萎缩侧索硬化
药物开发
鉴定（生物学）
免疫学
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10.1016/j.medj.2026.101295ExternalLink
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10.1016/j.medj.2026.101295
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