| 标题 |
 Selective targeting of mutant huntingtin intron 1 improves rescue provided by antisense oligonucleotides in Huntington’s disease mice 相关领域
突变体
聚腺苷酸
生物
基因亚型
内含子
细胞生物学
寡核苷酸
体细胞
突变
转录组
损失函数
分子生物学
编码区
信使核糖核酸
基因
等位基因
RNA剪接
遗传学
函数增益
功能（生物学）
转基因
亨廷顿蛋白
疾病
下调和上调
抄写（语言学）
癌症研究
化学
基因敲除
反义RNA
野生型
表型
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期刊：Science Translational Medicine 作者：Robert M. Bragg; Christian Landles; Edward J Smith; Georgina F. Osborne; Ella Mathews; et al 出版日期：2026-03-18 |
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