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 Use of split intein and myotropic AAV vectors enables effective preclinical gene therapy for dysferlinopathy 相关领域
戴斯弗林
肌营养不良
生物
基因传递
遗传增强
基因靶向
基因
细胞生物学
骨骼肌
病毒载体
突变
载体（分子生物学）
膜蛋白
分子生物学
表型
HEK 293细胞
表达式向量
转染
癌症研究
体外
基因表达
心肌细胞
计算生物学
医学
互补DNA
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期刊：Science Translational Medicine 作者：Nikki M. McCormack; Stephanie Lee-Diaz; Theodore R. Reyes; M. Hogarth; Jada L. Covington; et al 出版日期：2026-10-07 |
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