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 Long-term stability of posttranscriptional genetic silencing of BCL11A using a shmiR vector in Sickle Cell Disease 相关领域
遗传增强
胎儿血红蛋白
造血
不利影响
病毒载体
免疫学
医学
生物
载体（分子生物学）
基因沉默
镰状细胞性贫血
细胞
转导（生物物理学）
疾病
外周血单个核细胞
细胞疗法
血红蛋白
细胞生长
血液学
干细胞
贫血
内科学
癌症研究
临床研究阶段
临床试验
血细胞
急性胸部综合征
溶血性贫血
慢病毒
细胞周期
小RNA
红细胞
小发夹RNA
基因传递
药理学
鲁索利替尼
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期刊：Blood 作者：Erica B. Esrick; Leslie Lehmann; Amy Federico; Helene Vincon; Boya Liu; et al 出版日期：2026-06-02 |
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