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[求助补充材料]
In vivo genome-editing therapy for Duchenne muscular dystrophy: Preclinical studies and first-in-human trial 相关领域
杜氏肌营养不良
肌营养不良蛋白
基因组编辑
生物
体内
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肌营养不良
生物信息学
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基因组
细胞因子
骨骼肌
mdx鼠标
毒性
不利影响
药理学
补体系统
全身给药
肌肉疾病
遗传增强
离体
转化研究
乌特罗芬
医学
外显子组
人性化鼠标
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(2025-6-4)