In vivo genome-editing therapy for Duchenne muscular dystrophy: Preclinical studies and first-in-human trial

杜氏肌营养不良 肌营养不良蛋白 基因组编辑 生物 体内 临床试验 肌营养不良 生物信息学 免疫学 基因组 细胞因子 骨骼肌 mdx鼠标 毒性 不利影响 药理学 补体系统 全身给药 肌肉疾病 遗传增强 离体 转化研究 乌特罗芬 医学 外显子组 人性化鼠标
作者
Guoling Li,Feng Han,Cuijin Wang,Ming Jin,Jiajia Lin,Hainan Zhang,Xiudong Yan,Xing Wang,Xinyan Sun,Yiqun Yuan,Siyuan Zhang,Shuaishuai Zhang,Jingyan Zhu,Yichao Xu,Yingyan Wang,Yujiao Deng,Fangxin Li,Linyu Shi,Alvin Y. Luk,Ning Wang
出处
期刊:Cell [Cell Press]
标识
DOI:10.1016/j.cell.2026.09.059
最长约 10秒,即可获得该文献文件

科研通智能强力驱动
Strongly Powered by AbleSci AI
科研通是完全免费的文献互助平台,具备全网最快的应助速度,最高的求助完成率。 对每一个文献求助,科研通都将尽心尽力,给求助人一个满意的交代。
实时播报
connie发布了新的文献求助10
1秒前
1秒前
完美世界的应助被西红柿采纳,获得10
1秒前
1秒前
1秒前
今后的应助被gao采纳,获得10
2秒前
2秒前
2秒前
大模型的应助被小咩采纳,获得10
2秒前
3秒前
3秒前
爱听歌季节完成签到,获得积分10
3秒前
ET发布了新的文献求助10
4秒前
脑洞疼的应助被Accepted采纳,获得10
4秒前
AQ发布了新的文献求助10
4秒前
6秒前
毛日骏发布了新的文献求助10
6秒前
沉默海绵发布了新的文献求助10
6秒前
樱桃奶球完成签到,获得积分10
7秒前
阿巴阿巴发布了新的文献求助10
7秒前
香蕉觅云的应助被潇洒听云采纳,获得10
7秒前
7秒前
7秒前
ACC发布了新的文献求助10
8秒前
lgh发布了新的文献求助20
8秒前
8秒前
8秒前
8秒前
辞忧发布了新的文献求助10
10秒前
11秒前
free完成签到 ,获得积分10
11秒前
12秒前
12秒前
七安发布了新的文献求助10
14秒前
荒糖发布了新的文献求助10
14秒前
刘俊豪发布了新的文献求助10
15秒前
秋风的应助被林夕采纳,获得20
15秒前
16秒前
yuan完成签到,获得积分10
17秒前
Lucas的应助被htt采纳,获得10
17秒前
高分求助中
(应助此贴封号)【重要!!请各用户(尤其是新用户)详细阅读】【科研通的精品贴汇总】 10000
From Scaling and Perturbation to Stability 5000
Les Mantodea De Guyane 2000
Energie-Contracting 1500
Stochastic Models in Operations Research,Vol. 2 600
Problems and Solutions for Integer and Combinatorial Optimization: Building Skills in Discrete Optimization 600
Organizational Behavior 510
热门求助领域 (近24小时)
化学 材料科学 医学 生物 纳米技术 计算机科学 工程类 有机化学 化学工程 生物化学 物理 复合材料 内科学 催化作用 光电子学 人工智能 细胞生物学 无机化学 物理化学 数学
热门帖子
关注 科研通微信公众号,转发送积分 8030657
求助须知:如何正确求助?哪些是违规求助? 9469807
关于积分的说明 21240137
捐赠科研通 7600494
什么是DOI,文献DOI怎么找? 3388508
关于科研通互助平台的介绍 2520825
邀请新用户注册赠送积分活动 2425335