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 Myotonic dystrophy type 1: clinical diversity, molecular insights and therapeutic perspectives 相关领域
强直性营养不良
医学
表观遗传学
肌强直
神经科学
三核苷酸重复扩增
生物信息学
疾病
机制（生物学）
表型
肌营养不良
小RNA
临床试验
杜氏肌营养不良
转化研究
非翻译区
体细胞
遗传学
后生
计算生物学
核糖核酸
遗传异质性
脊髓性肌萎缩
临床表型
精密医学
生物
分子遗传学
治疗方法
临床研究
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期刊：Nature Reviews Neurology 作者：Lisa Rahm; Melissa A. Hale; Renée H.L. Raaijmakers; Alexandra Marrero Quiñones; Tejal Patki; et al 出版日期：2025-09-22 |
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