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 Prime Editing Efficiently and Precisely Corrects Causative Mutation in Chronic Granulomatous Disease, Restoring Myeloid Function: Toward Development of a Prime Edited Autologous Hematopoietic Stem Cell Therapy Prime编辑有效而精确地纠正慢性肉芽肿病中的致病突变，恢复骨髓功能：一种Prime编辑自体造血干细胞疗法的发展
相关领域
慢性肉芽肿性疾病
免疫学
原发性免疫缺陷
NADPH氧化酶
严重联合免疫缺陷
生物
遗传增强
烟酰胺腺嘌呤二核苷酸磷酸
造血干细胞移植
造血
干细胞
髓样
氧化酶试验
遗传学
免疫系统
基因
活性氧
生物化学
酶
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| 其它 |
期刊：Blood 作者：Jonathon Heath; Jan M. Orenstein; Justin G Tedeschi; Andrea K.M. Ng; Maria D Collier; et al 出版日期：2023-11-02 |
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