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Safety and efficacy of cipaglucosidase alfa plus miglustat versus alglucosidase alfa plus placebo in late-onset Pompe disease (PROPEL): an international, randomised, double-blind, parallel-group, phase 3 trial
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DOI
10.1016/S1474-4422(21)00331-8 doi
其它 期刊:Lancet Neurology
作者:Benedikt Schoser; Mark Roberts; Barry J. Byrne; Sheela Sitaraman; Hai Jiang; et al
出版日期:2021-11-17
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