SciHub
文献互助
期刊查询
一搜即达
科研导航
即时热点
交流社区
登录
注册
发布
文献
求助
首页
我的求助
捐赠本站
Gene therapy for Bietti crystalline corneoretinal dystrophy: a phase 1/2 clinical trial
临床试验
遗传增强
不利影响
医学
视力
营养不良
临床研究阶段
视网膜变性
视网膜
黄斑变性
杜氏肌营养不良
肿瘤科
病理
生物信息学
相（物质）
变性（医学）
眼科
基因
斯塔加德特病
内科学
基因转移
临床疗效
皮肤病科
顺反异构体
临床研究
作者
Liping Yang,
Dongjun Xing,
Jinlu Zhang,
Boshi Liu,
Xue Jiang,
Shaohong Chen,
Wang Li,
Baoyuan Qu,
Jing Qiao,
Xuefeng Feng,
Haicun Jia,
Xianjun Hu,
Shicheng Yu,
Ruixuan Jia,
Likun Wang,
Vinit B. Mahajan,
Hongliang Dou,
Fang Lu,
Xiaorong Li
出处
期刊：
Molecular Therapy
[Elsevier]
日期：2026-01-01
链接
nih.gov
doi.org
标识
DOI：10.1016/j.ymthe.2026.01.005
求助该文献
相关文献
科研通AI机器人已完成分析
对不起，本页面需要您登录以后才可查看
进入登录/注册页面
科研通智能强力驱动
Strongly Powered by AbleSci AI
我的文献求助列表
浏览历史
一分钟了解求助规则
|
捐赠本站
|
历史今天
更新
新增更精细的自定义提醒设置
(2026-1-4)
新增
🕒每天60秒读懂世界·精选全球要闻
(2026-1-2)
更新
2025年影响因子查询已上线
(2025-6-18)
新增
PDF的下载单位、IP信息已删除
(2025-6-4)
科研通是完全免费的文献互助平台，具备全网最快的应助速度，最高的求助完成率。 对每一个文献求助，科研通都将尽心尽力，给求助人一个满意的交代。
实时播报
专注的问寒
给重要的道之的
求助
进行了留言
刚刚
JamesPei
上传了
应助文件
刚刚
ehui135
完成签到，获得积分
10
刚刚
大意的淇
关闭了
大意的淇
的
文献求助
1秒前
吃素的熊猫
发布了新的
文献求助
10
1秒前
畅快的胡萝卜
完成签到，获得积分
10
1秒前
科研通AI6
上传了
应助文件
1秒前
芽芽
关注了科研通微信公众号
1秒前
xxxx
完成签到，获得积分
10
1秒前
smottom
上传了
应助文件
2秒前
whb666
发布了新的
文献求助
10
3秒前
tfming
发布了新的
文献求助
10
3秒前
斯文墨镜
发布了新的
文献求助
10
3秒前
在水一方
上传了
应助文件
4秒前
猹a
完成签到，获得积分
10
4秒前
CubeQ
关注了科研通微信公众号
4秒前
wenky
发布了新的
文献求助
10
5秒前
科研通AI6
的
应助
被
简单的静枫
采纳，获得
30
5秒前
Passion
发布了新的
文献求助
10
5秒前
无名
的
应助
被
Kuhaku
采纳，获得
20
5秒前
魔力巴啦啦
完成签到
，获得积分
10
6秒前
wp4455777
完成签到，获得积分
10
6秒前
情怀
上传了
应助文件
7秒前
充电宝
的
应助
被
jjq
采纳，获得
10
7秒前
LJH
完成签到，获得积分
10
7秒前
小蘑菇
上传了
应助文件
7秒前
大模型
的
应助
被
111
采纳，获得
10
7秒前
科目三
的
应助
被
不散的和弦
采纳，获得
10
7秒前
科研通AI6
的
应助
被
小费
采纳，获得
50
7秒前
英姑
的
应助
被
云1077
采纳，获得
30
7秒前
三岁半
发布了新的
文献求助
10
8秒前
完美世界
的
应助
被
复杂黑夜
采纳，获得
10
8秒前
羽魄
发布了新的
文献求助
20
8秒前
哎呦喂
完成签到，获得积分
10
9秒前
聪明的水母
完成签到
，获得积分
10
9秒前
剑九黄
完成签到，获得积分
10
9秒前
jiahuo1
完成签到，获得积分
10
9秒前
桐桐
的
应助
被
听话的道消
采纳，获得
10
9秒前
nihao
发布了新的
文献求助
10
10秒前
量子星尘
发布了新的
文献求助
10
10秒前
高分求助中
(应助此贴封号)【重要！！请各用户(尤其是新用户)详细阅读】【科研通的精品贴汇总】
10000
Binary Alloy Phase Diagrams, 2nd Edition
8000
Encyclopedia of Reproduction Third Edition
3000
Comprehensive Methanol Science Production, Applications, and Emerging Technologies
2000
From Victimization to Aggression
1000
Study and Interlaboratory Validation of Simultaneous LC-MS/MS Method for Food Allergens Using Model Processed Foods
500
Red Book: 2024–2027 Report of the Committee on Infectious Diseases
500
热门求助领域
（近24小时）
化学
材料科学
生物
医学
工程类
计算机科学
有机化学
物理
生物化学
纳米技术
复合材料
内科学
化学工程
人工智能
催化作用
遗传学
数学
基因
量子力学
物理化学
热门帖子
关注
科研通微信公众号，转发送积分
5647059
求助须知：如何正确求助？哪些是违规求助？
4772926
关于积分的说明
15037602
捐赠科研通
4805794
什么是DOI，文献DOI怎么找？
2569989
邀请新用户注册赠送积分活动
1526857
关于科研通互助平台的介绍
1485983
今日热心研友
浮游
94
7778
Criminology34
241
2420
asdfzxcv
162
2780
无极微光
159
2600
Twonej
107
2470
专注的问寒
76
1480
小乔
132
580
zgrmws
106
630
香蕉诗蕊
53
790
niNe3YUE
69
610
彭于彦祖
31
990
子车茗
64
410
BowieHuang
36
640
lsl
940
Mic
51
400
进击的PhD
900
Jared
89
tuanheqi
800
芳菲依旧
37
400
eric888
750
快乐滑板
660
ccm
650
个性的紫菜
64
spc68
63
注：热心度 = 本日应助数 + 本日被采纳获取积分÷10
PDF的下载单位、IP信息已删除
(2025-6-4)
浮游
Criminology34
asdfzxcv
无极微光
Twonej
专注的问寒
小乔
zgrmws
香蕉诗蕊
niNe3YUE
彭于彦祖
子车茗
BowieHuang
lsl
Mic
进击的PhD
Jared
tuanheqi
芳菲依旧
eric888
快乐滑板
ccm
个性的紫菜
spc68
皖公网安备34019202002308
