Safety and Efficacy of Subretinal Readministration of a Viral Vector in Large Animals to Treat Congenital Blindness

医学 RPE65型 免疫系统 遗传增强 免疫学 顺反异构体 抗体 病毒 视网膜 视网膜色素上皮 眼科 生物 生物化学 基因 异构酶 肽基脯氨酰异构酶
作者
Defne A. Amado,Federico Mingozzi,Daniel J. Hui,Jeannette Bennicelli,Zhangyong Wei,Yifeng Chen,Erin Bote,Rebecca Grant,Jeffrey A. Golden,Kristina Narfström,Nasreen A. Syed,Stephen E. Orlin,Katherine A. High,Albert M. Maguire,Jean Bennett
出处
期刊:Science Translational Medicine [American Association for the Advancement of Science]
卷期号:2 (21) 被引量:131
标识
DOI:10.1126/scitranslmed.3000659
摘要

After successful gene therapy to correct retinal degeneration in one eye, treatment of the second eye is safe and effective—even when immunity to the vector is present—in nonhuman primates and dogs.

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