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Gene therapy with AR isoform 2 rescues spinal and bulbar muscular atrophy phenotype by modulating AR transcriptional activity

基因亚型 表型 脊髓性肌萎缩 转录活性 脊髓和延髓肌萎缩 基因 生物 遗传学 癌症研究 医学 生物信息学 基因表达 癌症 雄激素受体 前列腺癌
作者
Wooi Fang Lim,Mitra Forouhan,Thomas C. Roberts,Jesse Dabney,Ruth Ellerington,Alfina A. Speciale,Raquel Manzano,Maria Lieto,Gina Sangha,Subhashis Banerjee,Mariana Conceição,Lara Cravo,Annabelle Biscans,Loïc Roux,Naemeh Pourshafie,Christopher Grunseich,Stéphanie Duguez,Anastasia Khvorova,Maria Pennuto,Constanza J. Cortés
出处
期刊：Science Advances [American Association for the Advancement of Science]
日期：2021-08-20 卷期号：7 (34) 被引量：33
链接
umassmed.edu umassmed.edu umassmed.edu ac.uk ac.uk ac.uk handle.net unipd.it unizar.es unizar.es ac.uk ac.uk nih.gov nih.govdoi.org
标识
DOI：10.1126/sciadv.abi6896
摘要
AR isoform 2–encoded variant acts as a transcriptional modulator of AR genomic activity and is a target for therapy for SBMA.
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