Efficacy of Intravitreal Multi-Characteristic Opsin (MCO-010) Optogenetic Gene Therapy in a Mouse Model of Leber Congenital Amaurosis

视蛋白 光遗传学 遗传增强 眼科 医学 失明 基因 视网膜 生物 视紫红质 验光服务 遗传学 神经科学
作者
Adnan Dibas,Subrata Batabyal,Sang Hoon Kim,Michael Carlson,Samarendra Mohanty,Najam A. Sharif
出处
期刊:Journal of Ocular Pharmacology and Therapeutics [Mary Ann Liebert, Inc.]
标识
DOI:10.1089/jop.2024.0084
摘要

Leber congenital amaurosis (LCA) is a sight-threatening inherited retinal disorder (IRD) caused by numerous genetic mutations. Multi-characteristic opsin (MCO)-based optogenetic therapy allows the recruitment of residual cells of the retina in LCA for alternative vision transduction while being mutation-agnostic. Using
最长约 10秒,即可获得该文献文件

科研通智能强力驱动
Strongly Powered by AbleSci AI
科研通是完全免费的文献互助平台,具备全网最快的应助速度,最高的求助完成率。 对每一个文献求助,科研通都将尽心尽力,给求助人一个满意的交代。
实时播报
1秒前
2秒前
Loik发布了新的文献求助10
2秒前
英俊的铭应助Math4396采纳,获得10
2秒前
3秒前
现代的东蒽完成签到,获得积分20
3秒前
3秒前
科研通AI5应助不下雨采纳,获得10
4秒前
5秒前
共享精神应助纪靖雁采纳,获得10
5秒前
5秒前
林钟望完成签到,获得积分10
5秒前
在水一方应助Qiao采纳,获得10
6秒前
科研通AI5应助糊涂的丹南采纳,获得10
7秒前
NexusExplorer应助大号采纳,获得10
7秒前
Ava应助现代的东蒽采纳,获得10
7秒前
8秒前
诚心的砖头完成签到,获得积分10
8秒前
9秒前
Stting发布了新的文献求助10
10秒前
10秒前
Math4396发布了新的文献求助10
13秒前
等待的平凡完成签到,获得积分10
13秒前
丽莫莫完成签到,获得积分10
14秒前
玉小赤发布了新的文献求助10
15秒前
15秒前
小田完成签到,获得积分10
20秒前
大号发布了新的文献求助10
22秒前
xcli完成签到,获得积分10
23秒前
24秒前
25秒前
今后应助玉小赤采纳,获得10
26秒前
大号完成签到,获得积分20
27秒前
28秒前
敏静发布了新的文献求助10
29秒前
ZhouYW应助科研通管家采纳,获得10
34秒前
tong应助科研通管家采纳,获得20
34秒前
34秒前
34秒前
大个应助科研通管家采纳,获得10
34秒前
高分求助中
Practitioner Research at Doctoral Level 600
Technologies supporting mass customization of apparel: A pilot project 600
Introduction to Strong Mixing Conditions Volumes 1-3 500
China—Art—Modernity: A Critical Introduction to Chinese Visual Expression from the Beginning of the Twentieth Century to the Present Day 430
Tip60 complex regulates eggshell formation and oviposition in the white-backed planthopper, providing effective targets for pest control 400
A Field Guide to the Amphibians and Reptiles of Madagascar - Frank Glaw and Miguel Vences - 3rd Edition 400
China Gadabouts: New Frontiers of Humanitarian Nursing, 1941–51 400
热门求助领域 (近24小时)
化学 材料科学 医学 生物 工程类 有机化学 物理 生物化学 纳米技术 计算机科学 化学工程 内科学 复合材料 物理化学 电极 遗传学 量子力学 基因 冶金 催化作用
热门帖子
关注 科研通微信公众号,转发送积分 3797685
求助须知:如何正确求助?哪些是违规求助? 3343169
关于积分的说明 10314824
捐赠科研通 3059896
什么是DOI,文献DOI怎么找? 1679129
邀请新用户注册赠送积分活动 806367
科研通“疑难数据库(出版商)”最低求助积分说明 763144