ARGX-119 is an agonist antibody for human MuSK that reverses disease relapse in a mouse model of congenital myasthenic syndrome

兴奋剂 医学 疾病 抗体 免疫学 内科学 受体
作者
Roeland Vanhauwaert,Julien Oury,Bernhardt Vankerckhoven,Christophe Steyaert,Stine Marie Jensen,Dana L.E. Vergoossen,Christa Kneip,Leah Santana,Jamie Lim,Jaap J. Plomp,Roy Augustinus,Shohei Koide,Christophe Blanchetot,Peter Ulrichts,Maartje G. Huijbers,Karen Silence,Steven J. Burden
出处
期刊:Science Translational Medicine [American Association for the Advancement of Science]
卷期号:16 (765): eado7189-eado7189 被引量:12
标识
DOI:10.1126/scitranslmed.ado7189
摘要

CM mice by restoring neuromuscular function and reducing muscle weakness and fatigability in a dose-dependent manner. Pharmacokinetic studies in nonhuman primates, rats, and mice revealed a nonlinear PK behavior of ARGX-119, indicative of target-mediated drug disposition and in vivo target engagement. On the basis of this proof-of-concept study, ARGX-119 has the potential to alleviate neuromuscular diseases hallmarked by impaired neuromuscular synaptic function, warranting further clinical development.
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