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Safety and efficacy of apitegromab in nonambulatory type 2 or type 3 spinal muscular atrophy (SAPPHIRE): a phase 3, double-blind, randomised, placebo-controlled trial

脊髓性肌萎缩 安慰剂 医学 双盲 物理医学与康复 物理疗法 内科学 疾病 病理 替代医学
作者
Thomas O. Crawford,Teresa Gidaro,Eugenio Mercuri,Heike Kölbel,Nancy L. Kuntz,Richard S. Finkel,Jena M. Krueger,Kaitlin Batley,Sally Dunaway Young,Jing L. Marantz,Guochen Song,Bert Yao,Guolin Zhao,José Rosselló,Giridhar Tirucherai,Elena Mazzone,Russell J. Butterfield,Marta Gómez García de la Banda,A. Seferian,Valeria Sansone
出处
期刊：Lancet Neurology [Elsevier BV]
日期：2025-08-13 卷期号：24 (9): 727-739 被引量：1
链接
nih.govdoi.org
标识
DOI：10.1016/s1474-4422(25)00225-x
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