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Ionizable Lipid Nanoparticles for Therapeutic Base Editing of Congenital Brain Disease

离体 体内 遗传增强 转染 子宫内 全身给药 医学 胎儿 基因传递 信使核糖核酸 生物信息学 神经科学 生物 细胞培养 基因 生物化学 怀孕 遗传学
作者
Rohan Palanki,Sourav K. Bose,Apeksha Dave,Brandon M. White,Cara Berkowitz,Valerie L. Luks,Fazeela Yaqoob,Emily L. Han,Kelsey L. Swingle,Pallavi Menon,Emily Hodgson,Arijit Biswas,Margaret M. Billingsley,Li Li,Yiping Fan,Marco D. Carpenter,Alexandra Trokhan,Julie Yeo,Nuryanti Johana,Tan Yi Wan
出处
期刊:ACS Nano [American Chemical Society]
卷期号:17 (14): 13594-13610 被引量:66
标识
DOI:10.1021/acsnano.3c02268
摘要

and postnatal mRNA therapies including gene editing in the brain.
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