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AAV delivery of full-length SYNGAP1 rescues epileptic and behavioral phenotypes in a mouse model of SYNGAP1-related disorders

单倍率不足 表型 神经发育障碍 神经科学 免疫学 疾病 生物 医学 遗传增强 生物信息学 癫痫 下调和上调 认知 临床试验 基因传递 突触蛋白 病毒载体 基因
作者
Meagan A. Quinlan,Rong Guo,Andrew G. Clark,Emily M. Luber,Robert J. Christian,Refugio A. Martinez,Erin L Groce,Jiatai Liu,Yemeserach Bishaw,Ravi Bhowmik,Elizabeth Liang,Melissa Reding,Kara Ronellenfitch,Vonn Wright,Kathryn Gudsnuk,Jennifer M Leedy,John K. Mich,Bryan B. Gore,Tanya L. Daigle,Manuel E. Lopez
出处
期刊：Molecular Therapy [Elsevier BV]
日期：2025-09-24 卷期号：33 (12): 6398-6414 被引量：9
链接
nih.gov nih.gov nih.govdoi.org
标识
DOI：10.1016/j.ymthe.2025.09.040
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