Recent advances in prime editing technologies and their promises for therapeutic applications

基因组编辑 计算机科学 计算生物学 基因组工程 生物信息学 表观遗传学 基因组 生物 遗传学 DNA甲基化 基因 基因表达
作者
Hongzhi Zeng,T. Daniel,Ananya Lingineni,Kelly Chee,Komal Talloo,Xue Gao
出处
期刊:Current Opinion in Biotechnology [Elsevier]
卷期号:86: 103071-103071 被引量:17
标识
DOI:10.1016/j.copbio.2024.103071
摘要

Prime editing (PE) is a groundbreaking genome editing technology offering unparalleled precision in targeted genome modifications and has great potential for therapeutic applications. This review delves into the core principles of PE and emphasizes its advancements, applications, and prospects. We begin with a brief introduction to PE principles, followed by a detailed examination of recent improvements in efficiency, precision, and the scale of feasible edits. These improvements have been made to the PE systems through guide RNA engineering, protein engineering, DNA repair pathway screening, chromosomal or epigenomic modification, and in silico design and optimization tools. Furthermore, we highlight in vivo studies showcasing the therapeutic potential of PE to model and treat genetic diseases. Moreover, we discuss PE's versatile applications in saturation genome editing and its applicability to nonhuman organisms. In conclusion, we address the challenges and opportunities linked with PE, emphasizing its profound impact on biological research and therapeutics.
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