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 The UBE3A-ATS antisense oligonucleotide rugonersen in children with Angelman syndrome: a phase 1 trial UBE 3A-ATS反义寡核酸rugonersen治疗Angelman综合征儿童：一项1期试验
相关领域
安吉曼综合征
UBE3A公司
寡核苷酸
医学
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生物
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基因
泛素
泛素连接酶
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期刊：Nature Medicine 作者：Joerg F. Hipp; Carlos A. Bacino; Lynne M. Bird; Ina Bruenig-Traebert; Daniel Chan; et al 出版日期：2025-07-11 |
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