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 Long-term outcomes of systemic therapies for Hurler syndrome: an international multicenter comparison 相关领域
Hurler综合征
医学
酶替代疗法
粘多糖病Ⅰ
I型粘多糖病
新生儿筛查
粘多糖病
儿科
队列
造血干细胞移植
移植
亨特综合征
粘多糖病Ⅱ型
随机对照试验
造血细胞
内科学
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遗传学
生物
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期刊：Genetics in Medicine 作者：Julie B. Eisengart; Kyle Rudser; Yong Xue; Paul J. Orchard; Weston P. Miller; et al 出版日期：2018-03-08 |
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