Patient-Specific In Vivo Gene Editing to Treat a Rare Genetic Disease - 科研通

发布文献求助

已入深夜，您辛苦了！由于当前在线用户较少，发布求助请尽量完整的填写文献信息，科研通机器人24小时在线，伴您度过漫漫科研夜！祝你早点完成任务，早点休息，好梦！

已完结

文献求助详情

标题	Patient-Specific In Vivo Gene Editing to Treat a Rare Genetic Disease 患者特异性体内基因编辑治疗罕见遗传病相关领域基因组编辑体内基因罕见病疾病医学遗传学生物计算生物学生物信息学病理清脆的
网址	https://doi.org/10.1056/nejmoa2504747
DOI	10.1056/nejmoa2504747 doi
其它	期刊：The New England Journal of Medicine 作者：Kiran Musunuru; Sarah Grandinette; Xiao Wang; Taylor R. Hudson; Kevin Briseno; et al 出版日期：2025-05-15
求助人	雀落故枝在 2025-05-24 10:04:08 发布自上海，悬赏 20 积分
下载	求助已完成，仅限求助人下载。
	温馨提示：该文献已被科研通学术中心收录，前往查看科研通『学术中心』是文献索引库，收集文献的基本信息（如标题、摘要、期刊、作者、被引量等），不提供下载功能。如需下载文献全文，请通过文献求助获取。

上个求助

下个求助

American Society of Hematology (ASH)

该求助已完结，感谢关注

如需该文献，请重新发布求助，前往发布

有了科研通，下载文献真轻松！

请遵守相关知识产权规定，勿将文件分享给他人，仅可用于个人研究学习

我的文献求助列表浏览历史

一分钟了解求助规则 | 捐赠本站 | 历史今天

活动

『应助活动周』获奖名单已公布 🔥 (2025-4-2)

更新

『中科院2025期刊分区』已更新 (2025-3-23)

更新

『即时热点』模块已上线 (2025-2-28)

科研通是完全免费的文献互助平台，具备全网最快的应助速度，最高的求助完成率。对每一个文献求助，科研通都将尽心尽力，给求助人一个满意的交代。

实时播报: 2211完成签到，获得积分10

刚刚; 科研通AI5上传了应助文件

5秒前; 酷波er上传了应助文件

9秒前; 蜗牛发布了新的文献求助10

10秒前; 希望天下0贩的0的应助被出其东门采纳，获得10

11秒前; 爱听歌笑寒发布了新的文献求助10

15秒前; 雪满头的应助被科研通管家采纳，获得10

15秒前; 丘比特的应助被科研通管家采纳，获得30

15秒前; 小马甲的应助被科研通管家采纳，获得10

16秒前; NexusExplorer的应助被科研通管家采纳，获得10

16秒前; 传奇3的应助被科研通管家采纳，获得10

16秒前; 在水一方的应助被科研通管家采纳，获得10

16秒前; 酷波er的应助被科研通管家采纳，获得10

16秒前; 搜集达人的应助被科研通管家采纳，获得10

16秒前; 思源的应助被科研通管家采纳，获得10

16秒前; 科研通管家关闭了scxl2000的文献求助

16秒前; 科研通管家关闭了李智点的文献求助

16秒前; 科研通管家关闭了炒粉不要放鸡精啊的文献求助

16秒前; 我是老大上传了应助文件

16秒前; 希望天下0贩的0上传了应助文件

16秒前; 传奇3上传了应助文件

16秒前; xiaomu完成签到，获得积分20

18秒前; Lucas上传了应助文件

18秒前; 丘比特的应助被cwb采纳，获得10

19秒前; mighu完成签到，获得积分10

20秒前; xiaomu发布了新的文献求助30

21秒前; 笑傲飞月发布了新的文献求助10

21秒前; 出其东门发布了新的文献求助10

22秒前; FashionBoy上传了应助文件

23秒前; 科研通AI5的应助被Yanyu采纳，获得30

23秒前; 瓷儿发布了新的文献求助10

24秒前; 英俊的铭上传了应助文件

25秒前; blue上传了应助文件

26秒前; 李昕123发布了新的文献求助30

27秒前; 笑傲飞月完成签到，获得积分10

28秒前; 所所的应助被Warming采纳，获得10

28秒前; sfsfes发布了新的文献求助10

30秒前; 研友_VZG7GZ的应助被kate采纳，获得10

31秒前; hahah发布了新的文献求助10

31秒前; JamesPei上传了应助文件

35秒前

高分求助中: Applied Survey Data Analysis (第三版, 2025) 800; Narcissistic Personality Disorder 700; Assessing and Diagnosing Young Children with Neurodevelopmental Disorders (2nd Edition) 700; The Martian climate revisited: atmosphere and environment of a desert planet 500; Transnational East Asian Studies 400; Towards a spatial history of contemporary art in China 400; Mapping the Stars: Celebrity, Metonymy, and the Networked Politics of Identity 400

热门求助领域（近24小时）

热门帖子: 关注科研通微信公众号，转发送积分 3845361; 求助须知：如何正确求助？哪些是违规求助？ 3387593; 关于积分的说明 10550102; 捐赠科研通 3108339; 什么是DOI，文献DOI怎么找？ 1712543; 邀请新用户注册赠送积分活动 824461; 科研通“疑难数据库（出版商）”最低求助积分说明 774808

今日热心研友

jenningseastera

昏睡的蟠桃

注：热心度 = 本日应助数 + 本日被采纳获取积分÷10

Copyright © 2020-2025 AbleSci.COM, 科研通, All Right Reserved

科研通是非营利科研互助平台，不忘初心，为科研助力

本站互助的所有文件仅供个人学习研究用，禁止任何人把求助的所得文献进行盈利或传播

皖ICP备2024041134号-1

皖公网安备34019202002308

科研通【文献互助QQ群】：如果您有特殊求助，或发布求助超过24小时未得到应助，可加群求助，群号：941272744【点击一键加群】

科研通【志愿服务QQ群】：如果您热爱文献互助，有热心愿意为更多人服务，请加入小伙伴群，点击申请加入

关注微信服务号

科研通