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Low-Dose AAV9-SMN1 with CNS-Selective Expression Delivers Efficacy and Favorable Safety in Spinal Muscular Atrophy 相关领域
脊髓性肌萎缩
形状记忆合金*
医学
不利影响
遗传增强
内科学
肿瘤科
中枢神经系统
萎缩
肌肉萎缩
中期分析
转基因
病理
运动神经元
生物标志物
临床试验
存活率
临床研究阶段
外科
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| 其它 |
期刊:Molecular Therapy 作者:Yongguo Yu; Xiji Qin; Mengxia Jing; Carol Huang; Xin Zhou; et al 出版日期:2026-03-01 |
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