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Base editing of trinucleotide repeats that cause Huntington’s disease and Friedreich’s ataxia reduces somatic repeat expansions in patient cells and in mice 相关领域
三核苷酸重复扩增
共济失调
生物
遗传学
等位基因
体细胞
亨廷顿病
基因
疾病
神经科学
病理
医学
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| 其它 |
期刊:Nature Genetics 作者:Zaneta Matuszek; Mandana Arbab; Maheswaran Kesavan; Alvin Hsu; Jennie C. L. Roy; et al 出版日期:2025-05-26 |
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