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AAV gene transfer delays disease onset in a TPP1-deficient canine model of the late infantile form of Batten disease
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遗传增强
溶酶体贮存病
神经科学
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遗传学
作者
Martin L. Katz,
Luis Tecedor,
Yonghong Chen,
Baye G. Williamson,
Елена Лысенко,
Fred A. Wininger,
Whitney M. Young,
Gayle C. Johnson,
Rebecca E.H. Whiting,
Joan R. Coates,
Beverly L. Davidson
出处
期刊：
Science Translational Medicine
[American Association for the Advancement of Science]
日期：2015-11-11
卷期号：7 (313)
被引量：135
链接
europepmc.org
europepmc.org
nih.gov
nih.gov
doi.org
标识
DOI：10.1126/scitranslmed.aac6191
摘要
AAV-mediated gene transfer to ependymal cells in a dog model of Batten disease provides sustained enzyme replacement and delays disease onset.
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