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Huntington disease: somatic expansion, pathobiology and therapeutics

亨廷顿蛋白 三核苷酸重复扩增 体细胞 疾病 亨廷顿病 聚谷氨酰胺束 医学 亨廷顿蛋白 机制（生物学） 神经退行性变 表型 突变 病态的 点突变 遗传学 生物信息学 转基因 生物 基因 认知功能衰退 神经科学 临床试验 DNA修复 临床表型 DNA测序 DNA损伤 肌萎缩侧索硬化 DNA
作者
Jasmine Donaldson,Davina Hensman Moss,Marc Ciosi,Karen Usdin,Gabriel Balmus,Darren G. Monckton,Sarah J. Tabrizi
出处
期刊：Nature Reviews Neurology [Springer Nature]
日期：2025-11-13
链接
nih.govdoi.org
标识
DOI：10.1038/s41582-025-01159-7
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