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 RNA-LNP-mediated in vivo prime editing corrects disease phenotypes in a mouse model of citrullinemia type I 相关领域
瓜氨酸血症
生物
尿素循环
基因组编辑
体内
表型
瓜氨酸
离体
索引
突变
免疫染色
癌症研究
分子生物学
肝病
流式细胞术
基因
免疫学
转录激活物样效应核酸酶
遗传学
细胞生物学
核糖核酸
生物化学
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期刊：Sci Transl Med 作者：Tálas A, Ioannidi EI, Weber Y, Haenggi T, Kulcsár PI, Zürcher N, Faccin E, Moon WJ, Kissling L, Villiger EA, Matsushita M, Rothgangl T, Janjuha S, Lin PJC, Poms M, Muramatsu H, Vadovics M, Reichmuth A, Kopf M, Pardi N, Tam YK, Häberle J, Schwank G 出版日期：2026-05-13 |
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