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 Oligodendrocyte-targeted adeno-associated virus gene therapy for Canavan disease in children: a phase 1/2 trial 相关领域
不利影响
遗传增强
中期分析
医学
加药
白质
白质营养不良
临时的
病毒
脱髓鞘病
脑脊液
临床试验
疾病
多发性硬化
药理学
免疫学
生物信息学
中枢神经系统疾病
基因传递
临床研究阶段
肿瘤科
细胞外
向性
病理
内科学
载体（分子生物学）
重组DNA
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期刊：Nature Medicine 作者：P. Leone; Robert M. Lober; Jeremy S. Francis; Olga Borodovitsyna; Kim M. Cecil; et al 出版日期：2025-09-16 |
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