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作者
Yuxuan Wu,Jing Zeng,Benjamin P. Roscoe,Pengpeng Liu,Qiuming Yao,Cícera R. Lazzarotto,Kendell Clement,Mitchel A. Cole,Kevin Luk,Cristina Baricordi,Anne H. Shen,Chunyan Ren,Erica B. Esrick,John Manis,David M. Dorfman,David A. Williams,Alessandra Biffi,Carlo Brugnara,Luca Biasco,Christian Brendel
出处
期刊：Nature Medicine
[Nature Portfolio]
日期：2019-03-25
卷期号：25 (5): 776-783
被引量：515
标识
DOI：10.1038/s41591-019-0401-y
摘要
Re-expression of the paralogous γ-globin genes (HBG1/2) could be a universal strategy to ameliorate the severe β-globin disorders sickle cell disease (SCD) and β-thalassemia by induction of fetal hemoglobin (HbF, α
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